“瓷娃娃”“玻璃人”“蓝嘴唇”“月亮孩子”……这些看似“动听”的名字背后，却是一个个“生命杀手”——罕见病。每年2月的最后一天，被确定为国际罕见病日。今年2月28日是第15个国际罕见病日，主题是“分享你的生命色彩”。

罕见病，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰之间的疾病或病变。目前，全球罕见病约有7000多种，包括渐冻症、“玻璃人”（血友病）、“木偶人”（多发性硬化症）、松软儿（脊髓性肌萎缩症）等。在我国，罕见病患者约有2000万人，每年新增患者超过20万人。他们经历着常人无法理解的痛苦，承受着非常沉重的经济负担。

人民日报：病虽罕见，关爱不能罕至 

无药可用，是横在全球罕见病患者面前的一大难题。即使有药可治，患者也往往面临着高额的治疗费用，不少人因无法负担费用支出而放弃治疗。因此，罕见病患者往往被称为“医学的孤儿”。然而，病虽罕见，关爱并未罕至。加强罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。近年来，我国积极探索罕见病的“中国式解法”，努力破解罕见病防治难题，给无数罕见病患者带来了生命的希望。2021年底，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。国家通过对罕见病药品谈判准入，使罕见病用药价格大幅降低，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。建立罕见病多层次保障机制，编密基本医疗保障网，有效减轻罕见病患者的医疗负担。关爱罕见病患者，既要靠爱心，更要靠制度。家长不可能照顾孩子一辈子，但是一项好的制度完全可以做到。

北京晚报：让更多罕见病患者“病有所医”

一种病都不漏下，一个患者都不放弃。相关部门通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、成立中国罕见病联盟等措施，越来越多的罕见病患者站到了聚光灯下，为推动我国罕见病诊疗保障工作提供了有力支撑。实事求是地讲，我国的罕见病防治还处于起步阶段，包括罕见病的范围、治疗手段、药品研发等等都离患者的需求有差距，很多罕见病还不能得到有效治疗。但也正如罕见病专家和患者所表示的，我们已经迈出了决定性的一步，只要国家重视了，就有了希望，这是一副针对罕见病的总药方。与罕见病作斗争，我们有决心，有信心，还要有耐心。

新京报：用“中国方案”降低罕见病用药负担

罕见病防治方面的“中国方案”，实际是一套“生命至上”的政策组合拳，也是对“人民至上，生命至上”的生动实践。国家医保局公布的数据显示，在此前的基础上，今年1月，又有7种罕见病药品进入国家医保药品目录。其中就包括治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，价格从每针70万元的“天价”，降到医保报销后个人仅需支付几千元。类似的举措，立竿见影地降低了患者的治疗和用药负担。政府的“强干预”，显著提升了整个社会对于罕见病的关注度。因此，近几年，罕见病防治在舆论场屡屡以公共议题的方式出现，不少企业、社会组织也积极参与其中。相当一部分患者在求医、用药上则直接受惠于此，药企、科研机构在药物研发、生产方面也有了更多动力。可以说，我国罕见病防治的“正向循环”正在形成。

澎湃新闻：让希望之光照见所有罕见病患者

现在，针对罕见病的一系列政策与举措，已取得极好的效果，不仅让部分罕见病患者先行走出了困境，而且让其他罕见病患者也看到了希望。这得益于近年来，国家针对罕见病救治打出了一系列组合拳。罕见病种类很多，纳入保障视野的毕竟是少数，诺西那生钠注射液等“天价药”虽然大幅跳水，但不少罕见病药品因价格昂贵难以企及，更何况很多罕见病仍然缺乏有效治疗药物，这些难题都需要通过不断努力来加以化解。“再小的群体也不应被放弃”，从针对部分罕见病扩大到所有罕见病，从药品价格谈判到药品研发与全过程保障，以及在将罕见病纳入医保的基础上，建立专项基金、商业保险、大病保障、政府兜底等机制，让希望之光照见所有罕见病患者，我们仍然在路上。

专家观点：以立法破解罕见病保障困局

南开大学医药卫生法研究中心主任、法学院教授宋华琳建议，以国务院颁布行政法规的形式，制定罕见病条例，条例可包括如下内容：明确立法目的；界定各级政府以及各部门在罕见病防治中的职责；对罕见病、罕见病患者、罕见病产品、罕见病药物给出定义，明确罕见病的认定标准和认定程序；规定罕见病药物和医疗器械的注册审评程序；为罕见病药物研发和生产提供激励；完善医疗保险、医疗救助等渠道，保障罕见病用药的可及性；建立罕见病诊断与治疗临床路径。近期，则建议考虑以国务院文件或国务院办公厅文件形式，就罕见病防治和管理做出系统规定，这有助于系统回应罕见病患者的需求，促进罕见病患者权益保障，进而推动我国社会政策的法治化、规范化水平。

（黄河评论信箱：zghhpl@163.com）