正观新闻记者 邢进 通讯员 徐丹

近日，郑州大学第三附属医院（河南省妇幼保健院）小儿神经内科作为国际多中心研究中心，正式启动针对SMA的国际前沿III期临床研究STELLAR-1，面向社会招募症状前SMA婴儿。符合条件的患儿家庭，有望在疾病未造成不可逆损伤的“黄金窗口期”抢先获得国际前沿治疗，

新药有望实现一年仅需给药一次

据悉，SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种遗传性神经肌肉病，主要由SMN1基因突变导致，会引起运动神经元变性、肌肉无力和萎缩。我国新生儿中SMA发病率约为1/6000至1/10000，是导致婴儿死亡最常见的遗传性病因之一。治疗药物问世前，严重患儿往往活不过两岁。如今，SMA已成为可防可治的疾病，诺西那生钠、利司普兰等药物已上市并纳入医保，但如何优化治疗时机、提高疗效、降低给药频率，仍是全球医学界探索的方向。

此次研究的新药Salanersen（BIIB115）是一种鞘内注射的反义寡核苷酸药物。其作用机制与已获批的诺西那生钠类似，但经过化学修饰后药效更强，有望实现一年仅需给药一次，从而显著减轻患儿家庭的治疗负担。该研究为国际多中心III期临床研究STELLAR-1，主要评估该药在症状前SMA婴儿中的疗效和安全性。

经医生评估符合条件后可入组

入组标准（需由研究医生评估后确定）：首次给药时年龄≤42天（约6周龄）；经基因检测确诊为5q SMA（SMN1基因纯合缺失或突变）；有2个或3个SMN2拷贝；尚未出现任何SMA相关临床症状（如肌张力低下、无反射等）；从未接受过任何获批或试验性的SMA治疗。

项目过程中，所有参与者将可接受长达约5年的新药应用，期间相关检查治疗费用均由项目组承担。招募报名咨询电话：13271562135，地址：郑州市二七区康复前街7号 博爱楼二楼 小儿神经内科。有需要的家庭可联系咨询，但最终能否入组需由研究医生评估确定。