6月1日，我国自主研发的1类新药——骨髓纤维化治疗领域全球首创JAK/ROCK抑制剂安煦®（罗伐昔替尼片）在河南省肿瘤医院开出河南首张处方，标志着这一成人骨髓纤维化创新药物正式走向临床惠及患者。

“在骨髓纤维化的一线治疗中，长期存在着对于纤维化病理进程干预的空白，罗伐昔替尼片是我国自主研发的全球首创 JAK/ROCK 双靶点新药，体现了国家鼓励原始创新、支持创新药惠及患者的政策初衷。”河南省肿瘤医院主任医师周虎教授介绍，骨髓纤维化的症状复杂多样，患者往往会出现脾脏肿大、贫血等症状，生活质量因此受到影响，目前已被纳入了《第二批罕见病目录》。

“骨髓纤维化主要会影响患者的造血功能。”周虎教授打比喻说，“我们可以将健康的骨髓比作肥沃的土壤，承担着‘孕育’血细胞的重要功能。骨髓纤维化会造成纤维组织异常增多，逐步取代原有的造血组织，就像良田逐渐变成了一块硬化的盐碱地，无法再正常‘孕育’血细胞。临床上患者常表现为脾脏肿大、血细胞减少，疾病进入中晚期后，重度贫血问题凸显，还有患者需长期依靠输血治疗。”

由于疾病症状复杂多样，约有49%-74%的骨髓纤维化患者确诊时已处于中危-2和高危阶段，中位生存期仅2~4年。同时，患者还面临急性髓系白血病转化的风险，一旦发生转化，预后极差，累计死亡比例可高达95%，且转化后中位生存期仅约3.6个月。

“正因为这类患者生存期有限、病情恶化风险高，早发现，早治疗，及时进行规范、有效干预至关重要。”周虎教授提醒，针对骨髓纤维化治疗，临床已有多种治疗手段，但该疗法不仅在改善脾脏肿大具有价值，同时在降低输血依赖方面也展现出了积极的临床表现，从而减轻患者的整体疾病负担和医疗系统负担。同时，其独特机制也为改善纤维化提供了新思路。

目前，罗伐昔替尼片已获CSCO恶性血液病诊疗指南（2026年）原发性骨髓纤维化一线治疗I级推荐，并在恶性血液疾病及移植领域临床研究方面持续推进。未来，这一“中国创新”成果有望加速走出国门，为全球血液及移植领域诊疗发展贡献创新价值。

记者 王红